اكتشاف جديد يعالج شلل الأطفال

نجح مركز NYU Langone في عكس مسار الشلل لدى طفل يبلغ من العمر 8 أعوام باستخدام سلائف CoQ10، وهي المرة الأولى التي يتم فيها استخدام هذا علاج الشلل في العالم .

أفاد باحثون في مركز لانجون الصحي بجامعة نيويورك أن مركبًا تجريبيًا يستهدف إنتاج CoQ10 ساعد في علاج شلله لأول مرة في العالم.

وصرح الدكتور باكولد، المؤلف الرئيسي للدراسة الجديدة: "على حد علمنا، يُعد هذا أول دليل على إمكانية استقرار أو تحسين الأعراض العصبية لنقص CoQ10 الأولي من خلال توفير سلائفه الأصغر والأسهل معالجةً، والتي تستخدمها الخلايا بعد ذلك لبناء المزيد من الإنزيم المساعد".

ويخطط فريق لانجون في جامعة نيويورك الآن للتحقيق في توقيت العلاج وجرعته بشكل أعمق، بهدف تحديد فترة حاسمة في التطور العصبي يكون فيها العلاج بسلائف CoQ10 أكثر فعالية.

طفل مشلول يبلغ من العمر 8 سنوات يمشي بعد علاج طاقة الخلايا

أصبح فقدان الحركة المفاجئ لطفل يبلغ من العمر ثماني سنوات، أول اختبار حقيقي لاكتشاف كيميائي حيوي قد يُشكّل علاجات مستقبلية لأمراض الميتوكوندريا النادرة.

تم تشخيص حالة الطفل بعد إصابته بحالة مميتة تُسمى نقص بروتين HPDL، وأصبح مقعدًا على كرسي متحرك في غضون ثلاثة أشهر فقط، لأول مرة في العالم.

يُعطّل هذا الاضطراب إنتاج CoQ10، وهو إنزيم مساعد ضروري لتحويل السكريات والدهون إلى طاقة داخل الميتوكوندريا، وهي مراكز الطاقة في الخلية، مما يؤدي إلى الشلل وتيبس الأطراف والإرهاق الشديد.

وفي غضون شهرين من بدء العلاج، تمكن الصبي من المشي لمسافات طويلة مجددًا، مما يُمثل إنجازًا مُحتملًا في علاج اضطرابات الميتوكوندريا.

انبثق هذا العلاج من اكتشافٍ أجراه مختبر الدكتور مايكل باكولد في مركز لانجون بجامعة نيويورك عام 2021، والذي كشف عن كيفية بدء الخلايا في إنتاج CoQ10. 

حدد الفريق أن إنزيمًا يُسمى HPDL يُحوّل جزيئًا يُسمى 4-HMA إلى 4-HB، وهي خطوة حاسمة في تخليق CoQ10.

وبناءً على هذه الرؤية، أظهر الباحثون في نماذج الفئران أن مُكملات 4-HMA أو 4-HB تُعيد إنتاج CoQ10، مما يُساعد في الوقاية من الشلل ويُطيل فترة البقاء على قيد الحياة.

من المثير للاهتمام أن اكتشاف إمكانات 4-HB جاء أثناء دراسة الفريق لتأثيره على عملية أيض السرطان. وقد ظهرت آثاره على التنكس العصبي بشكل غير متوقع، مما يُبرز كيف تنشأ الإنجازات العلمية أحيانًا من مسارات بحثية غير مترابطة.

سعى الفريق للحصول على موافقة طارئة لاستخدام 4-HB ضمن برنامج الوصول الموسّع التابع لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية، وهو مسار يسمح بعلاجات تجريبية للمرضى الذين لا يملكون بدائل.

بعد الموافقة، بدأ الصبي بتلقي جرعات يومية من 4-HB مذابة في الماء، في غضون أسابيع، تحسن توازنه وقدرته على التحمل بشكل ملحوظ. بعد شهرين من العلاج، تمكن من المشي لمسافة تزيد عن ميل مع عائلته، مما منحه أملًا نادرًا في حالة عادةً ما تكون غير قابلة للعلاج.

فتح مسارات طاقة الخلية

على الرغم من أن التعافي لم يكن كاملاً، إلا أن بعض الصعوبات المتعلقة بالتصلب والمشي ظلت قائمة، حيث صرح الباحثون بأن هذه النتيجة تُمثل أول حالة معروفة لعكس الأعراض العصبية في نقص بروتين HPDL من خلال توفير سلائف CoQ10 بدلاً من CoQ10 نفسه.

إقرأ أيضًا:

ماسك: تسلا تضيف Grok AI لسيارات الأجرة الآلية "الربوتاكسي" الأسبوع المقبل

"رجل إطفاء"، جامعة ستافورد الأمريكية تصنع كلبًا روبوتيًا (فيديو)

تشير دراسات الفريق على الفئران إلى وجود فترة حرجة في نمو الدماغ يُمكن فيها عكس آثار نقص بروتين HPDL باستخدام سلائف CoQ10، وبعد انقضاء هذه الفترة، قد لا يكون للعلاج تأثير يُذكر، مما يجعل التشخيص والتدخل المبكرين أساسيين لنتائج المرضى في المستقبل.